中新網(wǎng)廣州9月6日電(記者蔡敏婕)“有力人生不將就”重癥肌無(wú)力醫(yī)患深度交流會(huì)6日在廣州舉行。中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科ICU主任馮慧宇在會(huì)上表示，重癥肌無(wú)力的治療不應(yīng)只滿足于沒(méi)有危象或比以前好一點(diǎn)，而應(yīng)更早識(shí)別病情活動(dòng)、盡早評(píng)估治療方案，并通過(guò)持續(xù)管理，努力實(shí)現(xiàn)和守住癥狀控制與治療安全兼顧的“雙達(dá)標(biāo)”。

重癥肌無(wú)力是一種由神經(jīng)--肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其中全身型重癥肌無(wú)力早在2018年即被納入我國(guó)《第一批罕見病目錄》。

廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院肌病科副主任醫(yī)師江其龍介紹，患者可出現(xiàn)眼瞼下垂、視物重影、說(shuō)話或吞咽費(fèi)力、四肢無(wú)力及呼吸困難等癥狀，病情容易波動(dòng)，嚴(yán)重時(shí)可發(fā)生肌無(wú)力危象。對(duì)患者而言，疾病的影響并不只在急性加重時(shí)顯現(xiàn)，也常常隱藏在一次說(shuō)不完的話、一頓吃得格外艱難的飯，以及無(wú)法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。

長(zhǎng)期以來(lái)，重癥肌無(wú)力的治療目標(biāo)經(jīng)歷了從“保命”到“癥狀控制”再到“雙達(dá)標(biāo)”的升級(jí)�！吨袊�(guó)重癥肌無(wú)力診斷和治療指南(2025版)》在結(jié)合海內(nèi)外最新研究進(jìn)展的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)達(dá)標(biāo)治療與維持治療，并將療效與安全性的“雙達(dá)標(biāo)”作為重要治療方向。

江其龍稱，如今重癥肌無(wú)力治療已擁有不斷豐富的創(chuàng)新療法手段，患者真正的挑戰(zhàn)正在從“有沒(méi)有新手段可用”轉(zhuǎn)向“能否在合適的時(shí)機(jī)用上合適的方案，并把好狀態(tài)長(zhǎng)期守住”。因此，如何讓治療手段的進(jìn)步真正轉(zhuǎn)化為患者生活質(zhì)量的改善，正成為我國(guó)重癥肌無(wú)力診療需要共同破解的下一難題。

馮慧宇表示，新版指南反映了重癥肌無(wú)力治療理念的重要變化，“我們關(guān)注的不再只是幫助患者度過(guò)一次加重，而是要結(jié)合患者的疾病狀態(tài)和生活需求，盡早制定個(gè)體化方案，盡可能早地實(shí)現(xiàn)療效和安全性的雙達(dá)標(biāo)。達(dá)標(biāo)之后還需要維持和隨訪，因?yàn)閷?duì)這類慢性自身免疫性疾病而言，守住穩(wěn)定同樣重要”。

江其龍指出，近年來(lái)多款靶向生物制劑在內(nèi)地獲批，為臨床提供了更多選擇，內(nèi)地治療工具和診療理念正不斷與國(guó)際最新進(jìn)展接軌。新型靶向治療真正的臨床價(jià)值，在于由醫(yī)生結(jié)合疾病狀態(tài)、既往治療、治療負(fù)擔(dān)和患者生活需求，幫助合適的患者在合適的時(shí)機(jī)獲得規(guī)范、可持續(xù)的治療。

圍繞“早期雙達(dá)標(biāo)和持續(xù)雙達(dá)標(biāo)”，馮慧宇提出，“患者在早期或病情加重時(shí)應(yīng)及時(shí)接受�？圃u(píng)估；在治療過(guò)程中，應(yīng)通過(guò)規(guī)律隨訪和疾病評(píng)估工具觀察癥狀變化及治療負(fù)擔(dān)；在病情穩(wěn)定后，也不應(yīng)擅自減藥、停藥，而應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下持續(xù)管理，尤其重視感染、勞累等可能誘發(fā)癥狀波動(dòng)的因素�！�

廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會(huì)秘書長(zhǎng)曾曉菁希望通過(guò)搭建重癥肌無(wú)力醫(yī)患面對(duì)面交流的平臺(tái)，讓患者更了解疾病和治療目標(biāo)，也讓社會(huì)各界看到，重癥肌無(wú)力患者值得追求更有質(zhì)量、更有尊嚴(yán)的生活。